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变种人将袭!基因编辑:改变地球上所有事物

“CRISPR”是一组名词的首字母缩写,其全称为“成簇的规律性间隔的短回文重复序列”。这项技术可以对基因组进行编辑,是一种可以改变DNA的生物学系统。因此,世界许多遗传学家和生化学家普遍认为,这是一项可以改变所有人生命及地球上一切事物的技术,也是一项可以改变未来一切的伟大技术。不过,该技术也面临许多伦理问题

“CRISPR”技术发现于2012年,发现者为美国加州大学伯克利分校生物化学家詹尼弗-杜德纳教授。杜德纳教授当时正带领一支科研团队研究细菌是如何对抗病毒感染的。

如今,杜德纳教授和她的合作伙伴埃马纽埃尔-卡彭蒂耶已经进入世界最具影响力的科学家之列。他们发现的这一系统可以被生物学家用来对DNA进行精确的修改。杜德纳介绍说 ,“自四年前我们公布这一发现后,世界上许多著名实验室已经采用这项技术并准备应用于动物、植物、真菌以及其它细菌身上,基本上涵盖了他们研究领域内任何种类的有机体。”

当细菌遭受攻击时,它们会产生一些基因物质来匹配入侵病毒的基因序列。这种基因物质含有一种关键的蛋白质Cas9,它们可以吸附于病毒的DNA上,并破坏它,让它失去功能。科学家现在已经可以通过同样的程序对DNA进行插入、删除和修补。

此外,科学家们还可以利用这项技术对细胞中组成DNA代码的无数化合物进行深入研究。最重要的是,这项技术不仅仅见效快,而且花费较少。因此,它可以促进各项相关研究的发展,比如人类疾病在动物身上进行的基因修正,可以导致疾病或获得免疫的DNA突变的发现等。

既然这项技术如此先进,那么有效的疗法究竟何时才能出现?由于这项技术出现仅有4年时间,因此对病患真正的临床试验尚未开始,但已经有许多人将其列入计划任务中。比如,美国波士顿生物医药公司Editas Medicine计划于2017年采用基因编辑疗法对先天性黑蒙症进行临床试验,这是一种罕见的视网膜疾病,基因突变可能导致眼睛中的感光细胞逐渐消失。

近年来出现的多家生物科技公司也希望能够采用“CRISPR”技术进行临床治疗。他们认为,“CRISPR”技术可以用于提高T细胞的功能,这样免疫系统可以更好地识别和杀死癌细胞。血液和免疫系统的疾病也有望通过这项技术得到治疗。

不过,“CRISPR”技术仍然存在专利纠纷,纠纷的一方是杜德纳研究团队,而另一方则是来自波士顿的一个科研团队。当然,专利纠纷并不能阻止“CRISPR”技术的学术研究,而且该技术必将带来巨大的经济效益。两种早期出现的基因编辑技术已经进入临床运用。

去年,一项被称为“TALENs”的技术被伦敦大奥蒙德街医院用于治疗癌症。雷拉-理查德兹患有严重白血病,此前所有的治疗均以失败而告终。这位被判治疗无望的英国女婴接受基因编辑过的血液细胞后生命开始复苏,最后检查证实其体内癌细胞已被消除。

世界第一例基因编辑试验发生于美国加利福尼亚州,这项试验采用的则是另一种不同的技术–ZFNs。大约80位HIV病毒携带者被提取血液中的免疫细胞。

科学家然后删除其中一种被称为“CCR5”的基因,HIV病毒正是通过这种基因进入细胞的。这种疗法是基于一种罕见的基因突变,即一些人对艾兹病有先天的免疫力。52岁的马特-查普尔是志愿者之一,他也是一名HIV病毒携带者。自从免疫细胞得到基因编辑后,他已经有两年时间不再需要抗逆转录病毒治疗。

尽管还有一些小型试验仍然谨慎地对待可能的治疗效果,但毫无疑问前景仍然是比较乐观的。美国加州桑加莫生物科技公司首创了这种艾兹病疗法,这是唯一一家拥有ZFNs技术治疗许可证的机构。这家公司还计划对血友病进行临床试验,并计划对β地中海贫血疗法进行研究。

基因编辑技术最具争议性的一点,就是有人担心这可能会引起种系的变化,即DNA变化可能会遗传给下一代。从理论上讲,携带亨廷顿氏舞蹈症基因的胚胎是可以进行DNA修正的,基因编辑也可以带来定制婴儿。至今还没有任何科学家建议对人类胚胎进行基因编辑。 不过,中国一些研究团队已经在做一些基础性研究,英国成为首个正式批准可以对人体胚胎进行基因编辑的国家(仅限于科学研究)。

伦敦弗朗西斯-克里克研究所将成为欧洲最大的生物医学实验室,同时它也是一家基因编辑技术研究中心。该研究所科学家凯茜-尼亚坎带领一个研究团队计划采用“CRISPR”技术对人类胚胎一些关键基因进行编辑,试图发现可能导致许多妇女习惯性流产的基因缺陷。

尼亚坎表示,“我希望这项技术能够让我们真正地认识人类早期的发育,能够帮助我们改进试管受精技术,从而确定那些能够继续发育并茁壮成长的胚胎,最终让这些胚胎成长为健康的婴儿。”不过,这项技术也面临许多伦理问题。

美国旧金山遗传学与社会中心专家马西-达尔诺夫斯基认为,人类胚胎编辑技术研究可能得不到合理的控制,世界某些地方随便一家实验室可能会随意制造出首个基因编辑婴儿。

基因编辑研究领域的一些重要科学家也在担心,这项技术可能会被滥用,比如用于优生,从而造成遗传上的不平等。杜德纳教授认为,虽然很难控制“CRISPR”技术的使用,但是可以找到一个让大多数人认可的合理运用该技术的做法。

之前,科学家对589000个基因或者完整基因序列进行回顾性分析。这项研究旨在发现罕见的“变种人”,他们对于遗传基因变异导致的一些疾病免疫。

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